“《我不是藥神》中講述的白血病是慢性髓系白血病(CML)，我們自主研發獲得批準進入臨床試驗的靶向藥物是針對急性髓系白血病(AML)患者的�！敝锌圃簭姶艌隹茖W中心研究員劉青松6日介紹，經過5年臨床試驗后，將對治療AML是重大利好。
AML是成年人中最常見的一種白血病，也是目前四大白血病(AML、CML、ALL、CLL)中五年生存率最低的一種。如果不進行治療，大部分的AML病人會在幾周或幾個月內死亡。
研究表明，30%的AML與FLT3激酶突變相關。世界上首個臨床應用的FLT3激酶靶向藥物米哚妥林(Midostaurin)，該藥于2017年5月在美國獲批上市。
劉青松說，這是二十多年來在急性髓系白血病領域唯一一個有明確的分子分型的個性化靶向治療藥物，但由于其同時抑制FLT3和cKIT等激酶，在臨床上導致骨髓抑制毒性并且引發毛發白化病等副作用，因此臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。
中科院強磁場科學中心劉青松藥物學研究團隊，經過4年多的基礎研究和完善的臨床前研究，研究出針對FLT3-ITD陽性急性髓系白血病的化藥1類創新靶向藥物HYML-122。
據介紹，HYML-122是一種新型結構的具有自主知識產權的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，目前已申請了中國和PCT專利保護。經過完整的臨床前評價，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現出了良好的成藥性。
此外，在相關的動物實驗中，比米哚妥林在安全性以及實體瘤穿透性等方面有大幅改善，對于急性髓系白血病晚期出現浸潤性實體瘤的患者具有重要意義。而此次正式獲批進入臨床試驗階段，也是HYML-122研發歷程的重要里程碑事件。(完)
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